福泰制藥宣布，鈉離子通道抑制劑VX-993的II期臨床試驗結果不佳，未能達到主要終點，即在治療急性疼痛方面，與安慰劑相比沒有顯著差異。

圖1主要療效結果

圖片來源：福泰制藥

VX-993是一種選擇性鈉離子通道Nav1.8抑制劑。Nav1.8在外周感覺神經元中高度表達，與痛覺信號的傳導密切相關，是一個備受關注的鎮(zhèn)痛藥物靶點。由于Nav1.8不參與中樞神經系統(tǒng)的生理活動，針對該靶點的抑制劑有望避免傳統(tǒng)阿片類鎮(zhèn)痛藥的成癮性和中樞神經系統(tǒng)副作用等問題。

此前，福泰制藥在鎮(zhèn)痛領域已有一定的成果，如VX-548的成功上市，讓市場對同為Nav1.8抑制劑的VX-993充滿期待，被認為是有望在非阿片類鎮(zhèn)痛藥市場中占據(jù)重要份額的潛力產品。

此次，VX-993的II期臨床試驗旨在評估用于治療中度至重度急性疼痛的有效性和安全性。結果顯示，VX-993與安慰劑在主要療效終點上沒有達到統(tǒng)計學意義上的顯著差異。基于此，福泰制藥將終止開發(fā)VX-993作為單一治療方案。

盡管VX-993的II期臨床宣告失敗，但福泰制藥已持續(xù)在多個領域深耕，擁有其他有潛力的產品和技術。

圖2福泰制藥臨床三期品種

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)

在疼痛領域，福泰制藥VX-548已然成為其在該領域的明星藥物。VX-548是一種新型止痛藥，作為20多年來首個非阿片類急性疼痛藥物，具有無成癮性特點，有望成為急性疼痛治療領域的重要突破。

糖尿病領域同樣是福泰制藥重點發(fā)力的方向。VX-880作為一款異體干細胞來源的、完全分化的可以產生胰島素的胰島細胞療法，在ADA年會上公布了I/II/III期FORWARD-101研究的I/II期部分新數(shù)據(jù)。結果顯示，該研究達到了主要終點，即在接受治療后第90天到第365天期間均沒有發(fā)生SHE事件且HbA1c水平<7%或降低≥1%的患者比例顯著提高。安全性方面耐受性良好，計劃于明年提交上市申請。

在基因編輯與細胞療法領域，福泰制藥憑借Exa-cel（CTX001）這一已獲批用于治療鐮狀細胞病和β地中海貧血的基因編輯療法，與CRISPR等合作拓展項目，積極布局。

在神經退行性疾病領域，福泰制藥的小分子BTK抑制劑VX-5645處于Ⅱ期臨床試驗階段，針對多發(fā)性硬化癥和肌萎縮側索硬化癥開展研究，有望為神經退行性疾病患者帶來新的治療曙光。