劑泰科技宣布，其候選藥物MTS-004已順利達(dá)到III期臨床研究主要終點(diǎn)，成為目前國內(nèi)首款完成III期臨床的AI賦能制劑新藥，為我國AI制藥領(lǐng)域樹立了新的里程碑。

MTS-004是一款針對假性延髓情緒失控（PBA）的新型口服治療候選藥物。PBA是一種情緒表達(dá)障礙性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者會出現(xiàn)與實(shí)際情緒狀態(tài)不符的、不自主且不可控制的頻繁笑或哭發(fā)作（俗稱“強(qiáng)哭強(qiáng)笑癥”），通常繼發(fā)于多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病或損傷，如肌萎縮側(cè)索硬化癥、多發(fā)性硬化癥、腦卒中、創(chuàng)傷性腦損傷或帕金森病等，嚴(yán)重?cái)_亂患者的社會功能和生活質(zhì)量，并可加重原發(fā)性神經(jīng)疾病的病程負(fù)擔(dān)。然而，目前國內(nèi)在PBA治療領(lǐng)域尚無獲批藥物，臨床需求迫切。

目前，全球僅有美國獲批藥物NUEDEXTA用于PBA治療，MTS-004為相同適應(yīng)癥的2.2類改良型新藥。相較于NUEDEXTA膠囊劑型，劑泰科技的MTS-004采用自研口腔崩解片劑型設(shè)計(jì)，無需用水即可在口腔中迅速溶解，口感良好，能夠有效解決PBA患者常見的吞咽困難問題，大大改善患者的服藥體驗(yàn)和治療依從性。在III期臨床研究中，MTS-004達(dá)到了主要終點(diǎn)，意味著其在治療PBA方面的安全性和有效性得到了科學(xué)驗(yàn)證。

MTS-004的成功離不開劑泰科技自主研發(fā)的AiTEM平臺。AiTEM以劑泰科技自研AI納米遞送平臺NanoForge為技術(shù)引擎，通過專有算法進(jìn)行藥物制劑設(shè)計(jì)與優(yōu)化。該平臺能夠利用量子化學(xué)和分子動力學(xué)模擬，精準(zhǔn)預(yù)測藥物與輔料間的相互作用，進(jìn)而生成納米級劑型優(yōu)化方案，從而提高藥物溶解度和生物利用度，實(shí)現(xiàn)理想的藥代動力學(xué)特征。

在MTS-004項(xiàng)目中，AiTEM平臺承擔(dān)了劑型開發(fā)的建模與預(yù)測分析工作，將臨床前制劑優(yōu)化周期從行業(yè)平均的1-2年大幅縮短至3月內(nèi)完成。從立項(xiàng)至完成III期臨床試驗(yàn)，MTS-004僅耗時38個月，相比行業(yè)平均水平，研發(fā)效率得到了顯著提升。

劑泰科技部分在研管線

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

結(jié)語：劑泰科技的MTS-004完成III期臨床研究，只是AI制藥領(lǐng)域的一個重要開端。隨著AI技術(shù)的不斷發(fā)展和完善，其在醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用場景將越來越廣泛，有望在藥物發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、患者招募、藥物監(jiān)測等各個環(huán)節(jié)發(fā)揮更大的作用，為醫(yī)藥創(chuàng)新帶來更深刻的變革。