8月11日，諾華宣布其研發的抗BAFF-R單抗Ianalumab（VAY736）在干燥綜合征患者中的兩項Ⅲ期臨床試驗均達到主要終點。
目前全球尚無針對干燥綜合征獲批的全身療法，對癥治療僅能暫時部分緩解癥狀。Ianalumab有望終結干燥綜合征“無靶向藥可用”的歷史。
Ianalumab是一種新型靶向B淋巴細胞活化因子受體（BAFF-R）全人源單克隆抗體，通過抗體依賴性細胞介導的細胞毒性作用（ADCC）清除B細胞，同時阻斷BAFF-R介導的B細胞功能與生存信號。該藥來自諾華合作伙伴Morphosys，后者于2024年被諾華27億歐元收購。
目前該藥正被開發用于治療多種B細胞驅動的自身免疫病，包括干燥綜合征、免疫性血小板減少癥（ITP）、系統性紅斑狼瘡（SLE）、狼瘡性腎炎（LN）、溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）及彌漫性皮膚系統性硬化癥（dcSSc）。
NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2是首次在全球范圍內開展的針對干燥綜合征的Ⅲ期臨床試驗。主要終點均通過歐洲抗風濕病聯盟干燥綜合征疾病活動指數（ESSDAI）評估全身疾病活動度改善。完成試驗的患者可進入長期擴展研究。
結果顯示：兩項研究均達到了主要終點，即Ianalumab組實現疾病活動度的統計學顯著改善。且Ianalumab具有良好的耐受性和安全性。
干燥綜合征遠非簡單的“干燥”問題，而是一種慢性全身性自身免疫性疾病，核心特征是外分泌腺體遭受自身免疫性破壞?；颊吲R床表現差異巨大，輕度患者可能僅表現為惱人的干眼癥、口干癥及腮腺腫大；重度患者則會出現全身多器官系統損傷。這種疾病的診斷極具挑戰性，其癥狀常與其他疾病重疊，且引發干燥癥狀的原因多樣，導致患者常被漏診或誤診，顯著損害患者生活質量。
長期以來，干燥綜合征治療領域存在巨大的未滿足需求。全球范圍內，尚無針對疾病本身的特效藥獲批。臨床治療主要依賴有限的對癥治療，可用于暫時和部分癥狀緩解。
雖然近年來生物制劑在多種自免疾病的治療中取得了突破性進展，但針對干燥綜合征的生物制劑研發進展相對緩慢，尚無上市產品。據藥智數據，目前全球干燥綜合征生物藥在研管線中，已進入Ⅲ期臨床的包括諾華的Ianalumab、Argenx公司的艾加莫德Efgartigimod、強生的nipocalimab、Resolve Therapeutics公司的RSLV-132、安進的dazodalibep、BMS的阿巴西普abatacept，另外來自中國的有榮昌生物的泰它西普也已進入Ⅲ期階段。
圖1全球在研干燥綜合征生物制劑（部分）
圖片來源：藥智數據
諾華表示將在近期舉行的醫學會議上公布兩項研究的具體數據，并計劃提交Ianalumab的上市申請。此前Ianalumab已獲得美國FDA的快速通道認定，有望成為慢性致殘性自身免疫病——干燥綜合征的首個靶向療法。
