近日，輝瑞宣布其鐮狀細胞病關鍵藥物inclacumab在III期THRIVE-131研究中未能達到主要終點，這一消息為輝瑞在該領域的布局蒙上了一層陰影。

III期THRIVE-131研究旨在評估inclacumab在減少血管閉塞危象方面的效果。研究結果顯示，inclacumab組與安慰劑組之間的血管閉塞危象發生率沒有顯著性差異，inclacumab未能達到統計學意義上的顯著效果。

鐮狀細胞?。⊿CD）是一種遺傳性血液疾病，因血紅蛋白分子異常，導致紅細胞呈鐮刀狀，影響血液流動和氧氣輸送。患者常出現疼痛、貧血等癥狀，生活中可能因病情突發面臨諸多困難，給患者個人及家庭帶來沉重負擔。

回顧輝瑞的布局SCD治療之路，2022年8月，輝瑞以54億美元的總交易額并購Global Blood Therapeutics（GBT），看中的正是GBT旗下包括inclacumab在內的3款鐮狀細胞病藥物。

遺憾的是，另外兩款藥物oxbryta和osivelotor也未能取得理想的成果。

Oxbryta（voxelotor）是一款血紅蛋白S變構修飾劑，于2019年獲得FDA批準用于治療SCD，是當時SCD領域的重要突破。然而，2024年9月，輝瑞宣布oxbryta的全球撤市。原因在于，相關臨床研究及注冊數據顯示，oxbryta組患者的死亡率超出安慰劑組3倍，這使得該藥物因風險-獲益比不佳而終止了其臨床應用。

另一款藥物osivelotor（GBT60110）是下一代血紅蛋白S聚合抑制劑，也是通過輝瑞收購GBT而獲得的資產。Osivelotor在早期研究中表現出了一定的潛力，但2024年12月，由于FDA對其安全性提出擔憂，該藥物的III期研究被部分暫停。2025年5月，消息確認其III期研究已全面暫停。

輝瑞在SCD治療領域遭遇的這些挫折，凸顯了SCD藥物研發的復雜性和挑戰性。

對于鐮狀細胞病治療藥物研發現狀方面，雖然inclacumab等藥物的研發遭遇挫折，但全球范圍內對于鐮狀細胞病治療藥物的研發仍在繼續，或將為患者帶來新的曙光。

鐮狀細胞病相關治療藥物研發進展（部分）